目錄導航

• 為何2026年生物製劑開發必須技術驅動？
• 首次人體試驗里程碑如何提前達成？
• 數位孿生技術如何降低臨床前風險？
• 監管機構對AI輔助開發的態度轉變
• 常見問題解答

觀察全球生物製劑產業的發展軌跡，2024年至2025年間經歷了顯著的範式轉移。傳統「先研發、後測試」的線性開發模式正被「平行整合、多維驗證」的技術驅動方法所取代。這場變革的核心動力來自於：患者對創新疗法的迫切需求、資本市場對研發效率的高標準要求，以及監管機構對於加速有效療法上市的政策導向。

Fierce Biotech最新報導指出，生物製劑開發的瓶頸已從「科學發現」轉移至「流程效率」。即便候選分子層出不窮，大量有潛力的療法因開發週期過長、成本過高而錯失黃金治療窗。如何在確保安全性的前提下，以技術手段壓縮從靶點驗證到首次人體試驗的時間，成為決定製藥企業競爭力的關鍵指標。

生物製劑市場的爆發式增長是驅動技術化轉型的根本原因。根據產業分析機構的預測，全球生物製劑市場規模將從2024年的約5,200億美元攀升至2027年的8,500億美元，年複合成長率達18%。然而，傳統開發模式的效率提升遠落後於市場需求的增速——每個新藥從靶點發現到上市的平均時間仍長達10至15年，且失敗率高達90%。

技術驅動方法的本質，是將人工判斷為主的不確定性流程，轉化為數據驅動、可預測的系統化工程。這包括三大核心支柱：

• AI輔助分子設計與篩選：利用深度學習模型預測候選分子的成藥性、免疫原性與製程可開發性，在合成前即完成數千種變體的虛擬評估。
• 自動化生物分析平台：整合高內涵成像與即時流式細胞術，將體外功效評估的週期從數週縮短至數天。
• 雲端協作與數據標準化：建立跨部門、跨地區的統一數據架構，減少資訊孤島與重複實驗。

從產業實務觀察，率先完成數位化轉型的生技公司，其候選分子推進至首次人體試驗的中位時間為22個月，較傳統製藥企業的平均36個月縮短39%。這意味著患者能更早獲得潛在有效療法，投資者也能更快獲得臨床驗證的回報。

首次人體試驗（First-in-Human, FIH）是生物製劑開發過程中最關鍵的轉折點。在此之前，所有安全性和功效數據均來自於體外實驗或動物模型；從此開始，候選療法將接受人類受試者的真實檢驗。傳統觀點認為，FIH前的準備工作必須「萬無一失」，因此往往耗時數年。然而，技術驅動的方法正在重新定義「充分準備」的標準。

縮短FIH準備時間的關鍵策略包含「平行化」與「前置化」兩個維度。傳統模式中，靶點驗證、先導化合物優化、臨床前藥理毒理研究依序進行；技術驅動模式下，這些工作流被重新設計為可並行推進的任務矩陣，並透過統一的數據中台實現即時資訊同步。

另一個值得關注的趨勢是「由目標回推」的開發策略。傳統做法是先找到有活性的分子，再評估其是否適合臨床開發；而新方法則是從一開始就明確定義臨床目標劑量、給藥途徑與患者亞群，反向推導所需的分子特性。這種「逆向設計」思維大幅減少了在中後期才發現候選分子不合適的風險。

數位孿生（Digital Twin）已從製造業的概念延伸至生物製劑開發領域。其核心思想是為每一個候選分子建立虛擬的「數位分身」，在電腦中模擬其在人體內的藥代動力學、藥效學與毒理學特徵。

這項技術的突破性在於，它能夠在進入動物實驗之前就預測候選分子在人體中的可能表現。透過整合體外數據、歷史臨床數據與生理學模型，數位孿生系統可以生成劑量-反應曲線、預測不良事件發生概率，並識別潛在的藥物-藥物相互作用。對於生物製劑這類結構複雜、作用機制多樣的療法而言，數位孿生的價值尤為顯著。

觀察2024年至2025年的產業應用案例，數位孿生技術在以下三個場景展現了最具體的效益：

值得強調的是，數位孿生並非要取代體內實驗，而是作為「第一道防線」在早期過濾高風險候選分子，將有限的動物實驗資源集中投入於真正有潛力的分子。這種「早期篩選、晚期驗證」的策略已被多家主流製藥企業採用為標準流程的一部分。

從監管角度觀察，美國FDA與歐洲EMA已陸續發布關於建模與模擬技術的指南文件，明確表態支持製藥企業在臨床開發中運用數位孿生工具。2024年FDA核准的新分子實體中，約有67%在提交資料中包含某種形式的計算模擬分析，這一比例較2020年的31%大幅提升。

技術驅動方法能否普及，很大程度上取決於監管機構的接受度。過去一年多來，全球主要藥監機關針對AI輔助藥物開發的態度出現了明顯轉向——從觀望、試探走向積極整合。

2024年9月，FDA宣布成立「數位健康卓越中心」的擴編計畫，明確將AI/ML（機器學習）在藥物開發中的應用納入優先推動項目。同一時期，EMA發布了「AI輔助藥物開發的反思論文」，列舉了對模型驗證、數據品質與可解釋性的期待。這些信號意味著，監管機構已認知到技術化轉型的不可逆性，並開始建立相應的框架以確保安全性不被犧牲。

對於生技製藥企業而言，這意味著「合規前置化」成為關鍵課題。過去，法規事務團隊往往在臨床試驗申請（IND）前夕才介入審查文件；未來，必須從候選分子篩選階段就確保數據完整性與可追溯性。具體而言，以下幾項準備工作值得優先投入：

• 建立模型驗證協議：任何用於預測決策的AI模型，都必須有明確的驗證計畫，包括訓練數據來源、效能指標與限制條件的完整文件。
• 數據溯源與完整性：監管機構對「數據品質」的關注程度提高，企業需確保所有用於支持IND申報的原始數據都有清晰的來源記錄。
• 人機協作流程設計：明確區分哪些決策由人類專家最終核定，哪些可參考AI建議，這份分工文件將成為監管審查的重點。

展望2026年至2027年，可以預見監管框架將進一步細化。特別是在生物製劑這類高度複雜的療法領域，各國監管機構可能針對不同開發階段（如臨床前、FIH、關鍵試驗）制定差異化的AI應用指引。對於有志於技術化轉型的企業而言，現在正是建立內部能力、與監管機構建立對話管道的最佳時機。

Q1：技術驅動開發是否會增加臨床試驗的風險？

恰恰相反。技術驅動方法的核心價值在於「更早識別風險」而非「跳過風險」。透過數位孿生模擬與AI輔助分析，企業能夠在進入人體試驗前就發現潛在的安全性問題，並據此調整設計或果斷終止不可行的候選分子。根據產業統計，採用完整技術驅動流程的項目，其FIH階段因安全性問題而暫停的比例低於傳統模式的一半。

Q2：中小型生技公司如何負擔技術驅動轉型的成本？

雲端化與訂閱模式的普及正在降低技術門檻。過去需要大規模IT基礎設施的AI分析平台，現在均可透過按需使用的雲端服務取得。許多CRO（合約研究機構）也推出了「技術賦能」的服務方案，讓中小型生技公司能以較低的固定成本獲得先進分析能力。此外，技術加速帶來的開發週期縮短，本身就能顯著降低整體成本——時間就是金錢，在高資本密集的生技開發領域尤其如此。

Q3：技術驅動方法適用於所有類型的生物製劑嗎？

目前技術驅動方法在蛋白質藥物、抗體療法與細胞治療領域的應用最為成熟，這與這些領域積累的歷史數據量較大有關。對於較為新興的療法類型（如特定RNA藥物、基因編輯療法），技術工具仍在快速迭代中，但基本方法論——數據驅動、平行整合、前置規劃——仍然是普適的。企業應根據自身療法領域的數據成熟度，選擇適合的技術工具組合。

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無論您是正在規劃首次人體試驗的生技公司，還是希望提升研發效率的製藥企業，我們都能提供專業的技術驅動開發諮詢。

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參考文獻

• Fierce Biotech – First-in-Human: Reach milestones sooner with a technology-driven approach to early-stage biologic development
• U.S. Food and Drug Administration (FDA) – AI/ML in Drug Development Guidance
• European Medicines Agency (EMA) – Reflection Paper on AI in Medicines Development
• Nature Reviews Drug Discovery – Digital Twins in Biopharmaceutical Development